原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿解毒称号
2021-12-13 08:41 来源：东莞男科医院
Reneo Pharmaceuticals今天宣布，美国政府制品药品监督管理局（FDA）已授予该一些公司的主要候选制剂REN001疗法病症核糖体腹病（PMM）的收养药封号。该一些公司还宣布了最近启动的针对PMM病人的REN001临床研究课题的积极结果。
REN001是一款并不需要性PPARδ激动剂，可疗法最主要PMM在内的遗传性腹病。PMM是核糖体等位基因突变所致的更为严重癌症，PMM病人的腹肉功能并不一定都会增高，对日常功能消除不利于影响，并且病人寿命都会缩短。目前尚无FDA批准的用于疗法PMM的制剂。
Reneo Pharmaceuticals首席CEONiall O’Donnell教授说：“抑郁症核糖体病症腹病的病人的生活受到很多方面的影响”。Reneo对抑郁症核糖体等位基因缺陷和腹帕金森氏症的PMM病人启动了为期12周的乳腺癌（REN001研究课题）。病人每天口服一次REN001，大多数病人并不需要参加另外的36周开放字句延伸研究课题。REN001研究课题考察了徒步测试和一些腹泻问卷的结果，该研究课题的确保性信息表明，REN001在PMM病人中是确保的且耐受性很差。
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